希少疾患研究

ALS治療薬クアルソディ髄注発売！ 〜治療はどう変わる？ 既存薬との違いや担当MRのやりがい〜2025年3月19日、バイオジェンの「クアルソディ髄注」 が薬価収載と同時に発売されました。クアルソディは、日本で初めて遺伝的原因を標的とするAL...

田辺三菱製薬のユプリズナ、IgG4関連疾患への適応追加申請！ 〜NMOSDでの評価と今後の展望〜田辺三菱製薬が2025年3月21日、抗CD19モノクローナル抗体製剤「ユプリズナ点滴静注」について、IgG4関連疾患への適応追加を承認申請しまし...

アミロイドーシス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてアミロイドーシスとはアミロイドーシスは、異常なタンパク質（アミロイド）が全身の臓器や組織に沈着し、機能障害を引き起こす疾患群の総称です。心臓...

気管支拡張症治療における分子標的薬のポジションと期待される新薬ブレンソカチブ、この製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて気管支拡張症とは疾患概要気管支拡張症は、気管支が慢性的に拡張し、膿性痰や慢性咳嗽（がいそう）を主症状とする呼吸...

視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）とは視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）は、自己免疫疾患の一種で、...

アトピー性皮膚炎治療における分子標的薬のポジションと、画期的な新薬デュピクセント、リンヴォックの比較、これらの製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてアトピー性皮膚炎とは疾患概要アトピー性皮膚炎は、慢性的な湿疹と強いかゆみを特徴とす...

甲状腺眼症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて甲状腺眼症（TED）とは甲状腺眼症（Thyroid Eye Disease, TED）は、自己免疫疾患の一種で、主にバセドウ病に関連して発症します...

肥満症治療における課題と難しさ、画期的新薬ウゴービ、ゼップバウンドとこの薬剤を扱うMRのやりがいと課題肥満症とは疾患概要肥満症は、単なる体重過多（肥満）とは異なり、肥満が原因で高血圧、糖尿病、脂質異常症、心血管疾患などの合併症を引き起こす病...

ベーチェット病治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてベーチェット病とはベーチェット病は、全身性の慢性炎症性疾患であり、口腔内潰瘍、外陰部潰瘍、皮膚症状、眼病変が特徴的な症状です。日本では指定難病...

低ガンマグロブリン血症は、血中の免疫グロブリン（抗体）の欠乏により、感染症に対する抵抗力が低下する疾患です。日本では、原発性免疫不全症候群（PID）の一部として指定難病に認定されており、医療費助成の対象となります。 患者数は希少であり、正確...