希少疾患研究

ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい希少疾患でありながら、患者の生活に大きな影響を与えるライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D, Lysosomal Acid Lip...

重症筋無力症（MG）は、神経と筋肉の接合部における自己免疫反応により、筋力低下を引き起こす疾患です。近年、MGの治療には分子標的薬が導入され、治療の選択肢が広がっています。以下に、主な分子標的薬を分類し、それぞれの特徴を整理します。1. 補...

PNH治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい**発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria）**は、稀少疾患でありながら患者の生命に深刻...

多発性硬化症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて多発性硬化症（MS）の疾患概要多発性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）は中枢神経系（脳や脊髄）の慢性炎症性疾患で、免疫系の異...

進行性骨化性線維異形成症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい進行性骨化性線維異形成症（FOP: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva）は、非常に稀な疾患でありなが...

日本における希少疾患の中で、比較的患者数が多いものを以下にまとめました。各疾患について、世界および国内の患者数、難病指定の有無、そして代表的な分子標的薬の情報を記載します。疾患名 世界の患者数 国内患者数 難病指定 分子標的薬（製品名） 一...

NTM症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいこんにちは！「バイオベンチャーMRかいりの製薬キャリアブログ」です。今回は非結核性抗酸菌症（NTM症）に焦点を当て、この疾患を治療するための分子標的薬につい...

アミロイドーシス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてアミロイドーシスとはアミロイドーシスは、異常なタンパク質（アミロイド）が全身の臓器や組織に沈着し、機能障害を引き起こす疾患群の総称です。心臓...

気管支拡張症治療における分子標的薬のポジションと期待される新薬ブレンソカチブ、この製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて気管支拡張症とは疾患概要気管支拡張症は、気管支が慢性的に拡張し、膿性痰や慢性咳嗽（がいそう）を主症状とする呼吸...

視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）とは視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）は、自己免疫疾患の一種で、...