希少疾患研究 全米データから肥満症治療薬のリアルを深掘り！日本ではどうなる？MRの果たす使命とは！
全米データから肥満症治療薬のリアルを深掘り！日本ではどうなる？MRの果たす使命とは全米データから肥満症治療薬のリアルを深掘り！日本ではどうなる？MRの果たす使命とは肥満症治療薬の進化が世界的に注目を集める中、アメリカでは新たな治療薬の処方状...
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希少疾患研究 希少疾患研究 ALS治療薬クアルソディ髄注発売！ 〜治療はどう変わる？ 既存薬との違いや担当MRのやりがい〜
ALS治療薬クアルソディ髄注発売！ 〜治療はどう変わる？ 既存薬との違いや担当MRのやりがい〜2025年3月19日、バイオジェンの「クアルソディ髄注」 が薬価収載と同時に発売されました。クアルソディは、日本で初めて遺伝的原因を標的とするAL...
希少疾患研究 田辺三菱製薬のユプリズナ、IgG4関連疾患への適応追加申請！ 〜NMOSDでの評価と今後の展望〜
田辺三菱製薬のユプリズナ、IgG4関連疾患への適応追加申請！ 〜NMOSDでの評価と今後の展望〜田辺三菱製薬が2025年3月21日、抗CD19モノクローナル抗体製剤「ユプリズナ点滴静注」について、IgG4関連疾患への適応追加を承認申請しまし...
希少疾患研究 ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい
ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい希少疾患でありながら、患者の生活に大きな影響を与えるライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D, Lysosomal Acid Lip...
希少疾患研究 希少疾患研究〜重症筋無力症の分子標的薬〜
重症筋無力症（MG）は、神経と筋肉の接合部における自己免疫反応により、筋力低下を引き起こす疾患です。近年、MGの治療には分子標的薬が導入され、治療の選択肢が広がっています。以下に、主な分子標的薬を分類し、それぞれの特徴を整理します。1. 補...
希少疾患研究 PNH治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい
PNH治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい**発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria）**は、稀少疾患でありながら患者の生命に深刻...
希少疾患研究 多発性硬化症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
多発性硬化症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて多発性硬化症（MS）の疾患概要多発性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）は中枢神経系（脳や脊髄）の慢性炎症性疾患で、免疫系の異...
希少疾患研究 進行性骨化性線維異形成症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい
進行性骨化性線維異形成症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい進行性骨化性線維異形成症（FOP: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva）は、非常に稀な疾患でありなが...
希少疾患研究 日本における代表的な希少疾患と適応のある分子標的薬一覧
日本における希少疾患の中で、比較的患者数が多いものを以下にまとめました。各疾患について、世界および国内の患者数、難病指定の有無、そして代表的な分子標的薬の情報を記載します。疾患名 世界の患者数 国内患者数 難病指定 分子標的薬（製品名） 一...
希少疾患研究 NTM症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい
NTM症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいこんにちは！「バイオベンチャーMRかいりの製薬キャリアブログ」です。今回は非結核性抗酸菌症（NTM症）に焦点を当て、この疾患を治療するための分子標的薬につい...
希少疾患研究 アミロイドーシス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
アミロイドーシス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてアミロイドーシスとはアミロイドーシスは、異常なタンパク質（アミロイド）が全身の臓器や組織に沈着し、機能障害を引き起こす疾患群の総称です。心臓...
希少疾患研究 気管支拡張症治療における分子標的薬のポジションと期待される新薬ブレンソカチブ、この製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
気管支拡張症治療における分子標的薬のポジションと期待される新薬ブレンソカチブ、この製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて気管支拡張症とは疾患概要気管支拡張症は、気管支が慢性的に拡張し、膿性痰や慢性咳嗽（がいそう）を主症状とする呼吸...
希少疾患研究 視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）とは視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）は、自己免疫疾患の一種で、...
希少疾患研究 アトピー性皮膚炎治療における分子標的薬のポジションと、画期的な新薬デュピクセント、リンヴォックの比較、これらの製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
アトピー性皮膚炎治療における分子標的薬のポジションと、画期的な新薬デュピクセント、リンヴォックの比較、これらの製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてアトピー性皮膚炎とは疾患概要アトピー性皮膚炎は、慢性的な湿疹と強いかゆみを特徴とす...
希少疾患研究 甲状腺眼症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
甲状腺眼症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて甲状腺眼症（TED）とは甲状腺眼症（Thyroid Eye Disease, TED）は、自己免疫疾患の一種で、主にバセドウ病に関連して発症します...
希少疾患研究 肥満症治療における課題、画期的新薬ウゴービ、ゼップバウンドの特徴とこの薬剤を扱うMRのやりがい
肥満症治療における課題と難しさ、画期的新薬ウゴービ、ゼップバウンドとこの薬剤を扱うMRのやりがいと課題肥満症とは疾患概要肥満症は、単なる体重過多（肥満）とは異なり、肥満が原因で高血圧、糖尿病、脂質異常症、心血管疾患などの合併症を引き起こす病...
希少疾患研究 ベーチェット病治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
ベーチェット病治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてベーチェット病とはベーチェット病は、全身性の慢性炎症性疾患であり、口腔内潰瘍、外陰部潰瘍、皮膚症状、眼病変が特徴的な症状です。日本では指定難病...
希少疾患研究 低ガンマグロブリン血症に対する武田薬品な新薬ハイキュービアとMRのやりがい
低ガンマグロブリン血症は、血中の免疫グロブリン（抗体）の欠乏により、感染症に対する抵抗力が低下する疾患です。日本では、原発性免疫不全症候群（PID）の一部として指定難病に認定されており、医療費助成の対象となります。 患者数は希少であり、正確...
希少疾患研究 シェーグレン症候群治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
シェーグレン症候群治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてシェーグレン症候群とはシェーグレン症候群は、涙腺や唾液腺といった外分泌腺に慢性的な炎症が生じ、乾燥症状（ドライアイやドライマウス）が主症状...
希少疾患研究 2025年期待の新薬〜ダイドーファーマ「ファダプス」の魅力とMRのやりがい〜
2025年期待の新薬〜ダイドーファーマ「ファダプス」の魅力とMRのやりがい〜2025年、医療業界で注目を集める新薬のひとつが、ダイドーファーマのランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）治療薬「ファダプス錠（アミファンプリジンリン酸塩）」...