希少疾患研究 IgA腎症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい
IgA腎症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい慢性腎臓病（CKD）の一つであるIgA腎症（IgA nephropathy）は、腎機能障害を引き起こす原因疾患として注目されています。近年、この難治性疾患...
希少疾患研究 希少疾患研究 筋ジストロフィー治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい
筋ジストロフィー治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがい筋ジストロフィー（Muscular Dystrophy, MD）は、筋肉の進行性の変性と筋力低下を特徴とする遺伝性疾患です。この疾患に対する治療薬の...
希少疾患研究 神経性核上性麻痺治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
神経性核上性麻痺治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて神経性核上性麻痺（PSP）とは神経性核上性麻痺（PSP）は、中枢神経系の進行性の神経変性疾患で、主に脳幹や大脳皮質の神経細胞の脱落によって引...
希少疾患研究 シェーグレン症候群治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
シェーグレン症候群治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてシェーグレン症候群とはシェーグレン症候群は、涙腺や唾液腺といった外分泌腺に慢性的な炎症が生じ、乾燥症状（ドライアイやドライマウス）が主症状...
希少疾患研究 ベーチェット病治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
ベーチェット病治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてベーチェット病とはベーチェット病は、全身性の慢性炎症性疾患であり、口腔内潰瘍、外陰部潰瘍、皮膚症状、眼病変が特徴的な症状です。日本では指定難病...
希少疾患研究 甲状腺眼症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
甲状腺眼症治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて甲状腺眼症（TED）とは甲状腺眼症（Thyroid Eye Disease, TED）は、自己免疫疾患の一種で、主にバセドウ病に関連して発症します...
希少疾患研究 視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）とは視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）は、自己免疫疾患の一種で、...
希少疾患研究 アミロイドーシス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
アミロイドーシス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについてアミロイドーシスとはアミロイドーシスは、異常なタンパク質（アミロイド）が全身の臓器や組織に沈着し、機能障害を引き起こす疾患群の総称です。心臓...
未分類 全身性エリテマトーデス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて
全身性エリテマトーデス治療における分子標的薬のポジションと製剤を扱うバイオベンチャーMRのやりがいについて全身性エリテマトーデス（SLE）の疾患概要全身性エリテマトーデス（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）...
希少疾患研究 日本における代表的な希少疾患と適応のある分子標的薬一覧
日本における希少疾患の中で、比較的患者数が多いものを以下にまとめました。各疾患について、世界および国内の患者数、難病指定の有無、そして代表的な分子標的薬の情報を記載します。疾患名 世界の患者数 国内患者数 難病指定 分子標的薬（製品名） 一...