【徹底解説】クリスタルバイオ社「バイジュベックゲル（VYJUVEK®）」とは？世界初の外用型遺伝子治療薬のすべて

世界初の“塗る遺伝子治療薬”として注目されるバイジュベックゲル（一般名：beremagene geperpavec-svdt）。その画期的な仕組み、臨床試験結果、そして製造販売元であるクリスタルバイオ（Krystal Biotech）社について、エビデンスに基づいて徹底解説します。

対象疾患：栄養障害性表皮水疱症（DEB）とは？

栄養障害性表皮水疱症（DEB）は、軽微な摩擦で皮膚が水疱やびらんを起こす遺伝性の希少疾患です。原因はCOL7A1遺伝子変異によるVII型コラーゲンの欠損で、皮膚の表皮と真皮の接着が弱くなります。

従来は対症療法（創部保護や抗菌剤）が中心で、根治療法は存在しませんでした。

バイジュベックゲルは、Krystal Biotech社が開発した世界初の外用型遺伝子治療薬です。2023年5月に米国FDAが承認し、2025年には欧州でも承認されました。

このような希少疾患領域では、のような外資・先端バイオ領域への転職支援を専門とするエージェントを活用することで、早期に次のキャリアを掴むことができます。

バイジュベックゲルの作用機序は以下の通りです：

従来の遺伝子治療が静脈投与や局所注射を必要としたのに対し、バイジュベックは「外用」で非侵襲的に投与可能であり、安全性と利便性の両立を実現しました。

GEM-3試験（NCT04491604）は、DEB患者31例を対象としたランダム化二重盲検試験です。

この結果は、皮膚科学のトップジャーナル「Nature Medicine」（2022年）に掲載され、遺伝子治療の新時代を象徴するものとされています。

医療従事者が週1回、患部の創傷に対して適量を塗布します。家庭での管理も可能で、在宅治療の試験も進行中です。

注意：有効性を最大化するため、創部洗浄後に清潔な手袋で均一に塗布し、24時間は患部保護を推奨。

生ウイルスではなく「複製欠損型ベクター」であるため、患者・介護者・医療従事者への感染リスクは理論上ほぼゼロと考えられています。

価格は米国で年間治療費およそ60〜70万ドル（約9000万円）と報じられており、保険償還を前提とした「治療1回ごとのコスト評価モデル」が採用されています。

設立：2016年（米国・ピッツバーグ）
CEO：Krish S. Krishnan
NASDAQティッカー：KRYS
従業員数：約500名（2025年時点）

同社は「皮膚遺伝子治療のパイオニア」として知られ、HSVベクター技術を応用したパイプラインを展開しています。

日本法人は2025年春に設立され、将来的にはMR・メディカル領域の採用が活発化する見込みです。
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Q. 在宅で塗布できますか？ A. 現在、米国では在宅塗布を条件付きで認可。日本でも今後、在宅管理が可能になる可能性があります。

Q. バイジュベックの保管方法は？ A. 冷凍保存（−70℃）で流通し、使用時に解凍・混合後、24時間以内に使用します。

Q. 保険適用は？ A. 米国ではOrphan Drug指定を受け、保険償還の仕組みが整備済み。日本では今後の審査次第です。

Nature Medicine. 2022;28(6):1195–1202. DOI:10.1038/s41591-022-01810-5.
FDA News Release, 2023 May 19: “FDA Approves First Topical Gene Therapy for DEB.”
Krystal Biotech, Inc. Investor Presentation, 2025 Q2.
欧州医薬品庁（EMA）承認情報（2025年4月付）