【今週の製薬ニュース】希少疾患バイオ企業の明暗を分けた3つのニュースを解説

2026年9月、希少疾患バイオで「明暗」が分かれた

希少疾患の新薬開発は、成功すれば患者さんに大きな価値をもたらす一方、対象患者数が少なく、臨床試験の設計や評価項目設定が難しい領域でもあります。

そして製薬ビジネスの視点では、Phase 3の成否やFDA承認によって企業価値だけでなく、営業組織の立ち上げ、採用、投資、人員配置まで一気に変わります。

企業	薬剤	疾患	結果
Novartis / Avidity	del-desiran	DM1	Phase 3主要評価項目未達
Pharvaris	deucrictibant XR	HAE	Phase 3成功
Scholar Rock	ISEMBYLD	SMA	FDA承認

順番に詳しく見ていきます。

① Novartis｜約120億ドルで買収したAvidityの主力薬がPhase 3未達

NovartisはAvidityを約120億ドルで買収

まず衝撃が大きかったのがNovartisです。

Novartisは2025年10月、RNA therapeuticsを手掛けるAvidity Biosciencesの買収を発表。

2026年2月27日に買収を完了し、対価は約120億ドルでした。

Avidityは、抗体による組織選択性とオリゴヌクレオチドを組み合わせるAntibody Oligonucleotide Conjugates（AOC）を開発してきた企業です。

Novartisはこの買収によって、

• DM1：del-desiran
• FSHD
• DMD

などの後期神経筋パイプラインを獲得し、自社のneuroscienceおよびxRNA戦略を強化しました。

del-desiranとは？

delpacibart etedesiran（del-desiran）は、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）を対象としたRNA治療薬です。

DM1はDMPK遺伝子のCTG repeat expansionによって生じる進行性の神経筋疾患で、筋強直、筋力低下、手指機能障害などに加えて全身のさまざまな症状を呈します。

del-desiranは筋組織へRNA治療を届け、疾患の原因となるDMPK RNAを減少させることを目指して開発されました。

Phase 3 HARBORの結果

2026年9月8日、NovartisはグローバルPhase 3HARBOR試験のトップライン結果を発表しました。

HARBORは約150人のDM1患者を対象とした、無作為化・二重盲検・プラセボ対照試験です。

54週間にわたりdel-desiranまたはプラセボを投与し、有効性と安全性を評価しました。

vHOTとは？

vHOTは、患者が最大握力で握ったあと、手を開くまでに必要な時間を動画で測定する評価指標です。

DM1の特徴であるmyotonia（筋強直）を客観的に評価するために設定された指標でした。

Novartisによれば、握力やquantitative muscle testing、DM1-Activ、10m walk/run testなどの副次・探索的評価項目では臨床活性を示唆する所見も確認されています。

したがって、今回の結果を単純に「薬が全く効かなかった」と表現するのは正確ではありません。

しかし、承認申請を支えるPhase 3で事前に設定された主要評価項目を達成できなかったことは、開発上極めて大きな問題です。

120億ドル買収だからこそインパクトが大きい

さらに注目すべきなのが、Avidity買収のpurchase price allocationです。

Novartisの2026年第1四半期資料では、Avidity買収で認識された研究開発中資産（IPR&D）のうち、約75億ドルがDM1資産に帰属するとされています。

つまりdel-desiranは、120億ドル買収の中でも非常に大きな価値を置かれていた資産でした。

② Pharvaris｜経口HAE予防薬がPhase 3で発作83％減

Novartisとは対照的に、Phase 3で非常に強いトップライン結果を出したのがPharvarisです。

deucrictibantとは？

deucrictibantは、Pharvarisが開発している経口bradykinin B2 receptor antagonistです。

遺伝性血管性浮腫（HAE）ではbradykininが血管透過性を亢進させ、皮膚、消化管、上気道などに突発的な浮腫を引き起こします。

Pharvarisは同じdeucrictibantを、

• 発作時治療：IR製剤
• 長期予防：XR製剤

として開発しています。

つまり、一つの分子で「発作が起きたとき」と「発作を起こさないための予防」の両方を狙う戦略です。

CHAPTER-3で83％の発作率低下

2026年9月8日、PharvarisはPhase 3CHAPTER-3のトップライン結果を発表しました。

対象	成人・青年HAE患者
参加者	85例
実施国	21カ国
投与	deucrictibant XR 40mg 1日1回
比較	プラセボ
期間	24週間

結果は非常に明確でした。

さらにHAE Type 1/2の80例に限定すると、平均月間発作率はプラセボと比較して87％低下しました。

HAE with normal C1-INHも含めた点が特徴

CHAPTER-3では、

• HAE Type 1
• HAE Type 2
• HAE with normal C1 inhibitor

という3タイプを対象としています。

Pharvarisによれば、この3タイプすべてを評価した初のHAE予防Phase 3試験です。

効果発現も早い

企業発表では、deucrictibant XRによる予防効果は投与開始後最初の1週間から確認され、その後24週間維持されました。

また、事前に規定された副次有効性評価項目もすべて統計学的有意差を達成しています。

安全性は？

CHAPTER-3では概ね良好な忍容性が報告されています。

治療中に発生した有害事象の多くは軽度または中等度で、治療関連の重篤な有害事象は報告されませんでした。

ただし、現時点ではトップライン発表の段階です。詳細な安全性データについては今後の学会発表や査読論文を確認する必要があります。

2027年前半から承認申請へ

PharvarisはCHAPTER-3のデータを予防療法としての承認申請の基盤とし、2027年前半から各国で申請を開始する予定としています。

一方、発作時治療用のdeucrictibant IRについてはすでに米国FDAがNDAを審査しており、PDUFA dateは2027年4月23日です。

つまりPharvarisは、HAE市場で「経口オンデマンド＋経口予防」というフランチャイズを構築しようとしています。

③ Scholar Rock｜SMA初の「筋肉を直接狙う」ISEMBYLDがFDA承認

そしてClinical-stageからCommercial-stageへの壁を実際に越えたのがScholar Rockです。

2026年9月11日、FDAはISEMBYLD（apitegromab-mstn）をSMA治療薬として承認しました。

対象患者は？

FDA承認対象は、

です。

重要なのは、ISEMBYLDが既存のSMA治療を置き換える薬として承認されたのではないことです。

既存のSMN2標的治療を受けている患者に追加する、新しい治療レイヤーとして位置付けられています。

従来のSMA治療と何が違う？

SMA治療では、

• Spinraza（nusinersen）
• Evrysdi（risdiplam）
• 遺伝子補充療法

など、SMN蛋白の不足という疾患原因側を標的とする治療が進歩してきました。

しかし、運動ニューロンを守ることができても、すでに生じた筋萎縮や筋力低下という問題が残ります。

ISEMBYLDはここに異なる角度から介入します。

myostatinを抑えて「筋肉側」を狙う

Apitegromabはmyostatin activation inhibitorです。

Myostatinは筋肉の成長を抑制する方向に働く蛋白です。

つまりSMA治療が、

「神経を守る」＋「筋肉を強くする」

という二層構造へ進む可能性があります。

Phase 3 SAPPHIREの結果

承認の中心となったのがPhase 3SAPPHIREです。

すべての患者がSMN標的治療を継続した状態で、ISEMBYLD追加群とプラセボ群を比較しました。

承認された10mg/kg用量では、運動機能評価HFMSE（Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded）について、プラセボに対して2.2ポイントの改善を示しました。

企業発表上のnominal p-valueは0.0121でした。

さらにHFMSEが3ポイント以上改善した患者は、

• ISEMBYLD：34.2％
• プラセボ：13.5％

でした。

Scholar Rock初のFDA承認薬

ISEMBYLDはScholar Rockにとって初のFDA承認製品です。

FDA承認と同時に米国Commercial launchが開始され、患者・家族を支援するScholar Rock Supportsも稼働しています。

つまりScholar Rockは2026年9月を境に、研究開発中心のバイオ企業からCommercial-stage biopharmaへ移行しました。

3社を比較すると「バイオ企業の分岐点」がよく見える

項目	Novartis/Avidity	Pharvaris	Scholar Rock
ステージ	Phase 3	Phase 3	承認・上市
今回の結果	主要評価項目未達	主要評価項目達成	FDA承認
次の焦点	データ解析・開発方針	承認申請	Commercial launch
キャリア視点	開発リスク	上市前採用に注目	営業組織拡大に注目

製薬キャリアの視点｜この3ニュースから何を学べるか

① 「大手に買収された＝安全」ではない

Novartis×Avidityの事例は非常に象徴的です。

約120億ドルという大型買収であっても、その後のPhase 3成功が保証されるわけではありません。

転職先を見る場合、

• 買収金額
• 企業の知名度
• Phase 2データ

だけで判断するのは危険です。

特にバイオ企業では、

• 主要評価項目は何か
• そのendpointは規制当局に受け入れられるのか
• Phase 2とPhase 3で患者集団が変わっていないか
• 主力資産が失敗した場合の第2・第3パイプラインはあるか
• Cash runwayは十分か

まで確認する必要があります。

② Phase 3成功はCommercial採用を読む重要なシグナル

Pharvarisはまさにこの段階です。

CHAPTER-3が成功し、2027年前半から予防適応の承認申請を開始する計画です。

さらに発作時治療用IR製剤はすでにFDA審査中。

今後注目したいのは臨床データだけではありません。

• Chief Commercial Officerなどの人事
• 米国Sales organization
• Medical Affairs採用
• Market Access
• Patient Services
• 海外Commercial partner
• 日本を含む各国の権利関係

などです。

③ FDA承認は会社そのものを変える

Scholar Rockはさらに一歩先です。

ISEMBYLD承認によって、

Clinical-stage biotech → Commercial-stage biopharma

へ移行しました。

新薬を自社販売するためにはMRだけではなく、

• Sales
• Marketing
• MSL / Medical Affairs
• Market Access
• Patient Services
• Commercial Operations
• Supply Chain

など、多くの機能が必要です。

特にSMAのような希少神経筋疾患では、単純に多数の医師を訪問する営業モデルより、専門施設・KOL・患者導線を深く管理するKAM型Commercial modelとの親和性が高いと考えられます。

希少疾患MRを目指すなら「Clinical Event」を見る

転職サイトに求人が掲載された時点では、企業のCommercial戦略はすでにかなり進んでいます。

その前から、

という流れを追っておくと、次に採用が起こりそうな企業を早い段階で見つけることができます。

今回の3社でいえば、Scholar RockはすでにCommercial stage、Pharvarisはその一歩手前、Avidityの主力DM1プログラムは今後の開発方針を再検討する局面に入りました。

まとめ｜成功と失敗の両方を見ると「次の転職先」が見えてくる

今回の3つのニュースは、希少疾患バイオの世界を非常によく表しています。

巨額の資金が投入されてもPhase 3で失敗することがある。

一方で、小規模なバイオ企業でも優れた臨床データを出せば、一気に承認申請やCommercial化が見えてきます。

そしてFDA承認まで到達すれば、企業そのものが研究開発会社から販売会社へ変わります。

製薬業界で次のキャリアを考える際には、「今求人がある会社」だけを見るのではなく、今どの会社がPhase 3成功→申請→Commercial化へ進もうとしているのかを見ることが非常に重要です。

新薬ニュースをキャリアの視点から追うと、数年後に成長する企業や新しいMR組織の姿が少し早く見えてきます。

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主要参考情報

1. Novartis. Novartis provides update on delpacibart etedesiran (del-desiran) Phase III HARBOR study for the treatment of myotonic dystrophy type 1 (DM1). September 8, 2026.
2. Novartis. Q1 2026 Condensed Interim Financial Report.
3. Novartis. Acquisition of Avidity Biosciences and xRNA strategy related materials.
4. Pharvaris. Positive Topline Data from CHAPTER-3 Pivotal Study of Deucrictibant XR for Prophylaxis of HAE Attacks. September 8, 2026.
5. Pharvaris. Q2 2026 Financial Results and Business Update.
6. Scholar Rock. FDA Approval of ISEMBYLD (apitegromab-mstn). September 11, 2026.
7. U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy. September 11, 2026.